“天價(jià)藥”降價(jià) 罕見病患者家屬：感謝國(guó)家沒有放棄

脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳病，這種疾病的患者一般會(huì)在出生后的6個(gè)月到18個(gè)月開始肌肉功能退化、不能獨(dú)立坐和行走，并且越來越嚴(yán)重，最終因?yàn)楹粑щy而夭折。

2021年12月3日，經(jīng)過醫(yī)保談判的八輪“靈魂”砍價(jià)，治療脊髓性肌肉萎縮的諾西那生鈉注射液的單價(jià)從70多萬元降到了3.3萬元，并被納入醫(yī)保。天價(jià)藥變得可負(fù)擔(dān)，最近來自河北衡水的一名脊髓性肌肉萎縮癥患者仔仔，成為河北省第一個(gè)用上該降價(jià)藥的患兒。

現(xiàn)在是2022年1月21日，也就是仔仔注射諾西那生鈉的第17天。1月19日，醫(yī)院對(duì)仔仔注射的情況進(jìn)行了評(píng)估。

仔仔與父母住在河北省深州市的一個(gè)小區(qū)里。今年1月5日，也就是新醫(yī)保目錄開始執(zhí)行后的第4天，仔仔在河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院，注射了第一針降價(jià)后的諾西那生鈉，成為河北省第一個(gè)注射諾西那生鈉的患兒。諾西那生鈉注射液，是全球首個(gè)針對(duì)脊髓性肌萎縮癥精準(zhǔn)靶向治療的藥物。

今年五周歲的仔仔，在七八個(gè)月大的時(shí)候，父母發(fā)現(xiàn)了他行為上的異常。

仔仔媽媽：(那時(shí)他總)坐不穩(wěn)，就是總東倒西歪得這么老磕頭，后來會(huì)坐了之后就開始會(huì)爬，別的小孩爬特別快，他就是一步一步往前爬，到該站的時(shí)候，我就這么舉著他掐著他的胳肢窩，但是一舉他就蹲下，我公公婆婆也說別的小孩十個(gè)月都能扶著床沿(走)了，咱這(仔仔)怎么還不行。

最初，夫婦倆只是覺得孩子學(xué)走路比較晚，直到一次例行體檢時(shí)，夫婦倆才知道情況的嚴(yán)重。

仔仔媽媽：(當(dāng)時(shí))跟大夫描述病情，大夫給他也是這么查查體，大夫就在病歷本上寫了這個(gè)病SMA(脊髓性肌萎縮癥)問號(hào)，就是待查，然后我們就開始做肌電圖，大夫說有問題，當(dāng)時(shí)心里咯噔一下，后來大夫告訴我們這孩子以后會(huì)怎么樣，就是說功能會(huì)逐漸喪失，最嚴(yán)重的影響呼吸，然后不到兩歲就去世了。

大夫的話讓夫婦倆無法接受，倆人怎么也不能相信，這個(gè)一直活潑可愛、精神狀態(tài)良好的孩子，竟然患有這樣一個(gè)奇怪的病，而且沒有治療藥物和治療方法。不甘心眼睜睜看著孩子病情向壞發(fā)展的夫婦倆，又帶著仔仔到北京的醫(yī)院檢查，可是診斷結(jié)果與省里的結(jié)果相同。

仔仔媽媽：那點(diǎn)時(shí)間我就請(qǐng)了一個(gè)月假，我(每天)看著他，我感覺他隨時(shí)就會(huì)離開我了，我看著看著(他)就哭了。

為了仔仔能得到治療，夫妻倆一直在網(wǎng)上查詢，看到哪家醫(yī)院好就帶著仔仔去哪家醫(yī)院，一家三口輾轉(zhuǎn)了國(guó)內(nèi)的很多地方。在得知國(guó)外有針對(duì)脊髓性肌萎縮癥精準(zhǔn)靶向治療的藥物、諾西那生鈉注射液后，夫婦倆曾一度想帶仔仔到國(guó)外去注射。

仔仔媽媽：我當(dāng)時(shí)就想著能不能去國(guó)外，我洗盤子干嗎我都行，主要的是給孩子用上藥，我就著急這么想，可是一看費(fèi)用真的打退堂鼓了，費(fèi)用真的支付不起。

夫妻倆都是普通員工，而諾西那生鈉注射液的海外價(jià)格，和需要注射的次數(shù)，根本不是普通工薪階層家庭能夠承受的。知道了有能夠治病的藥物，卻又可望而不可即，夫婦倆在無助中感到絕望。眼看著仔仔連坐和爬的能力都在喪失，束手無策的仔仔的媽媽，加入了一個(gè)由脊髓性肌萎縮癥患兒的家屬組成的微信群里，在這個(gè)群里，與大家一起“抱團(tuán)取暖”，尋求寬慰。入群后，仔仔的媽媽才知道，為了給脊髓性肌萎縮癥患兒的家屬一些護(hù)理上的指導(dǎo)，河北醫(yī)大二院的一些醫(yī)生也主動(dòng)加入了這個(gè)群。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：其實(shí)這個(gè)病友群是早就存在的，因?yàn)槊恳粋€(gè)孩子診斷以后，這個(gè)家長(zhǎng)都覺得是天大的一個(gè)災(zāi)難，沒法承受的一個(gè)痛苦，發(fā)病年齡很小的這一部分孩子，只有10%的孩子能夠活到兩歲以上，我們自己的大夫在這個(gè)群里會(huì)提供一些相應(yīng)的幫助，但是那種幫助或者是安慰或者給他一些指導(dǎo)，沒有辦法解決他(們的)根本的問題。

能解決患兒根本問題的是針對(duì)性藥物，但是那時(shí)，針對(duì)性藥物諾西那生鈉注射液還沒有進(jìn)口到國(guó)內(nèi)。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：這個(gè)藥進(jìn)入中國(guó)之前，我們是知道國(guó)外有了，那會(huì)兒就是在盼望著說什么時(shí)候能進(jìn)中國(guó)。

高額藥價(jià)曾經(jīng)讓醫(yī)患很無助 >>

諾西那生鈉注射液于2016年12月首次在美國(guó)獲批，2019年4月在中國(guó)上市，但是單支近70萬元人民幣的價(jià)格，而且患兒每年需要注射數(shù)支，這對(duì)普通家庭來說根本無法承擔(dān)。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：在五年之前，你會(huì)告訴他沒有藥可治，那么后來告訴他有藥可治，但是這個(gè)價(jià)錢是這么一個(gè)情況(太高)，每個(gè)診斷完的孩子，你就會(huì)告訴他(的家長(zhǎng))回家盡量避免感染，加強(qiáng)營(yíng)養(yǎng)，說來說去就是怎么樣讓孩子生活的舒適度提高一點(diǎn)，并不是站在一個(gè)疾病診斷治療的角度，跟家長(zhǎng)進(jìn)行溝通更多的是一個(gè)安慰，很多家長(zhǎng)就只有抱著孩子回去，(我們大夫)自己也覺得很無助的那種感覺。

諾西那生鈉注射液的療程是：第一年要打六針，以后每四個(gè)月打一針。每一支按70萬元來算，第一年的花費(fèi)就是420萬元。高不可攀的天價(jià)，致使絕大多數(shù)患兒的家庭望而卻步。據(jù)王秀霞主任介紹，河北省有脊髓性肌萎縮癥患兒300多名，在河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院登記的有150人。在諾西那生鈉注射液沒有降價(jià)之前，“有藥可醫(yī)”但卻承擔(dān)不起費(fèi)用的現(xiàn)實(shí)一直折磨著患兒家屬。

每一針患者負(fù)擔(dān)一萬兩千元左右

納入醫(yī)保后，仔仔注射一針的總費(fèi)用，國(guó)家負(fù)擔(dān)兩萬多元，個(gè)人負(fù)擔(dān)在12000元左右。天價(jià)藥的這一大幅度降價(jià)和醫(yī)保政策，給患兒和他們的家庭帶來了希望。

仔仔媽媽：這次“國(guó)談”的時(shí)候，工作人員說不應(yīng)該放棄每一個(gè)小群體，當(dāng)時(shí)真的熱淚盈眶的，我終于感覺用上藥，真是國(guó)家給了我們孩子第二次生命。

仔仔爸爸：等了四年了，感謝國(guó)家沒有放棄我們。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：我們真的是由衷地覺得替他們高興。

今年1月5日，仔仔在河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院進(jìn)行了第一針的注射。由于仔仔有醫(yī)保，所以仔仔注射一針的總費(fèi)用，在12000元左右。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：特別順利，一針就穿刺成功了，沒有任何的損傷，特別順利， 孩子也很配合，特別乖。

仔仔注射河北首針的消息，牽動(dòng)著微信群里大家的心，這一首針，像一束陽(yáng)光，給患兒的家屬們送去了希望。

河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院小兒內(nèi)科神經(jīng)專業(yè)主任王秀霞：這個(gè)針相當(dāng)于我們叫它一個(gè)疾病修復(fù)的藥物，它可以讓基因得到一部分修復(fù)以后，產(chǎn)生運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白，從而就可以逐漸地改善無力萎縮的狀況，當(dāng)然還是要配合一些康復(fù)的訓(xùn)練。

王秀霞王主任告訴記者，河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院已經(jīng)開通“綠色通道”，加快諾西那生鈉注射液的采購(gòu)速度，讓脊髓性肌肉萎縮的患兒，能盡快接受治療。

注射完成后，仔仔回到家中進(jìn)行恢復(fù)?，F(xiàn)在，仔仔的媽媽每天都要通過按摩幫助仔仔恢復(fù)肌肉的力量，還要借助儀器讓他學(xué)習(xí)獨(dú)自站立。5周歲的仔仔越來越懂事，他已經(jīng)學(xué)會(huì)積極配合治療。由于身體不方便，仔仔沒有上過一天幼兒園，是媽媽一直在家里教他認(rèn)字，教他英文單詞。

仔仔媽媽：他今年五周(歲)了，七周(歲)的時(shí)候該上學(xué)了，在上學(xué)之前這兩年我就是長(zhǎng)期地給他康復(fù)，無論家庭康復(fù)也好還是去醫(yī)療機(jī)構(gòu)康復(fù)，這兩年一定要長(zhǎng)期康復(fù)，讓他以一個(gè)最好的狀態(tài)去上。

目前，仔仔一家已經(jīng)攢夠了第二針的費(fèi)用。今年內(nèi)，仔仔還要連續(xù)注射5針。

仔仔媽媽：現(xiàn)在我們生活特別明朗，我們的目標(biāo)也特別明確，日子也有盼頭了。

一個(gè)降價(jià)政策一個(gè)家庭新生

記者了解到，從仔仔打首針后，截止到昨天，河北全省已經(jīng)有3名患兒注射了諾西那生鈉，并有40名患兒進(jìn)行了注射登記。

（文章來源：央視新聞）

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