·強生宣布，一項針對早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾?。℉DFN）的2期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，超過一半接受尼波卡利單抗（nipocalimab）治療的孕婦在胎齡32周后且沒有接受胎兒宮內(nèi)輸血（IUTs）的情況下活產(chǎn)。
【資料圖】
·尼波卡利單抗在臨床試驗中用于治療多種自身免疫疾病，目前楊森計劃進行針對早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病的關(guān)鍵3期試驗，同時也在一系列神經(jīng)科學(xué)和免疫學(xué)相關(guān)適應(yīng)癥中測試該藥物。
當(dāng)?shù)貢r間6月26日，美國跨國藥企強生公司（JNJ.US）旗下楊森制藥公司（Janssen Pharmaceutical Companies）宣布，在其針對超罕見疾病——早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病（HDFN）的2期臨床試驗（UNITY）中，超過一半接受尼波卡利單抗（nipocalimab）治療的孕婦在胎齡達32周且沒有接受胎兒宮內(nèi)輸血（IUTs）的情況下活產(chǎn)。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，“活產(chǎn)”是指：妊娠的產(chǎn)物完全從母體排出時，具有呼吸、心跳、臍帶動脈搏動、明確的隨意肌運動四種生命現(xiàn)象之一。
強生公司新聞稿稱，這項研究證明了尼波卡利單抗治療早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病的潛力。尼波卡利單抗是目前臨床開發(fā)中唯一的針對胎兒和新生兒溶血性疾病的同種異體免疫療法。
胎兒和新生兒溶血性疾病是一種罕見病，據(jù)《美國婦產(chǎn)科雜志》報道，美國每年每80萬個孕婦中大約有100人受到胎兒和新生兒溶血性疾病的影響。當(dāng)孕婦和胎兒血型不相容時，孕婦免疫系統(tǒng)中產(chǎn)生的母體同種抗體穿過胎盤并攻擊胎兒紅細胞，導(dǎo)致胎兒紅細胞溶解，進而導(dǎo)致胎兒貧血。雖然有些病例是輕微的，但嚴重時會危及胎兒生命，發(fā)病時胎齡越小，疾病越嚴重，最難治的病例是在胎齡24周前發(fā)病的病例。
目前，美國尚無獲批用于治療胎兒和新生兒溶血性疾病的非手術(shù)干預(yù)措施，侵入性胎兒宮腔輸血手術(shù)是治療這一疾病的標(biāo)準(zhǔn)程序。胎兒宮內(nèi)輸血是指在子宮內(nèi)通過胎兒血管（主要是臍靜脈、肝靜脈）向胎兒輸血，以減輕胎兒的貧血狀態(tài)、消除胎兒水腫。
據(jù)強生發(fā)布的數(shù)據(jù)，13名有早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病風(fēng)險的孕婦參與了UNITY試驗，其中12名參與者經(jīng)歷了活產(chǎn)。在7名未接受胎兒宮內(nèi)輸血后活產(chǎn)的嬰兒中，1名嬰兒需要簡單的輸血，5名接受胎兒宮內(nèi)輸血后活產(chǎn)的嬰兒都需要簡單輸血。
值得注意的是，強生報告稱，一名嬰兒因“胎兒宮內(nèi)輸血手術(shù)后并發(fā)癥”而死亡，但該事件與尼波卡利單抗治療無關(guān)。
“受胎兒和新生兒溶血性疾病影響的妊娠目前承受著很高的治療負擔(dān)，例如需要重復(fù)的、侵入性的胎兒宮內(nèi)輸血，這項操作需要專業(yè)護理，并可能危及胎兒的生命?！盪NITY試驗的首席研究員、美國得克薩斯大學(xué)奧斯汀分校戴爾醫(yī)學(xué)院（Dell Medical School of the University of Texas at Austin）婦女健康系教授和綜合胎兒護理中心主任Kenneth J. Moise Jr.在新聞發(fā)布會上說，“這些數(shù)據(jù)令人鼓舞，因為它們表明，如果尼波卡利單抗獲得批準(zhǔn)，可能為家庭提供一種有效的、非手術(shù)的治療選擇?！?/p>
“在胎兒和新生兒溶血性疾病治療方面，還存在大量未被滿足的需求，我們希望找到一種有效的療法?！睏钌陨砜贵w組合副總裁Katie Abouzahr說。
尼波卡利單抗于 2019 年7月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）快速通道資格（快速通道作為FDA四條特別審批程序之一，旨在促進治療重大疾病藥物或未滿足臨床需求藥物開發(fā)，通過加快藥物審評的過程而使這些藥物能更快應(yīng)用于臨床），于2020年6月獲得FDA孤兒藥資格。此前， 2019年10月，歐洲藥品管理局 （EMA） 也給予其孤兒藥資格。這是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法，通過與FcRn結(jié)合，讓被單核細胞和內(nèi)皮細胞攝入的自身抗體不會重新釋放到血液中，而是在細胞內(nèi)被降解。
2020年，強生斥資約65億美元收購美國制藥公司 Momenta Pharmaceuticals，囊獲了尼波卡利單抗療法，目前它在臨床試驗中用于治療多種自身免疫疾病，包括類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、重癥肌無力等。
目前楊森計劃在有早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病風(fēng)險的妊娠中進行尼波卡利單抗的關(guān)鍵3期試驗，同時也在一系列神經(jīng)科學(xué)和免疫學(xué)相關(guān)適應(yīng)癥中測試該藥物。
1999年，強生通過收購獲得了首款免疫產(chǎn)品英夫利昔單抗（Infliximab，商品名Remicade），該產(chǎn)品帶領(lǐng)強生全球銷售額“一路高歌”，強生也從此進入免疫疾病市場。隨后強生又開發(fā)了戈利木單抗（商品名Simponi）和烏司奴單抗（商品名Stelara）這2款重磅產(chǎn)品，使自身免疫疾病領(lǐng)域成為強生制藥業(yè)務(wù)中收入占比最高的板塊。經(jīng)過20多年的發(fā)展，強生的自身免疫疾病業(yè)務(wù)已經(jīng)積累了深厚的基礎(chǔ)，正在尋找下一個“重磅炸彈”。
（原標(biāo)題：強生胎兒新生兒罕見貧血免疫療法數(shù)據(jù)積極，計劃進入3期試驗）
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