12月2日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，通過優(yōu)先審評審批程序，批準臨床急需罕見病藥物注射用司妥昔單抗的進口注冊申請，用于人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型卡斯特曼病(Castleman)即MCD成人患者。據(jù)新京報記者不完全統(tǒng)計，這是今年以來我國批準的第9款罕見病新藥。
今年9款罕見病新藥獲批上市
MCD是一種以淋巴組織生長為特征的罕見病，多數(shù)患者出現(xiàn)多器官損害且預(yù)后差，部分患者會轉(zhuǎn)化為惡性淋巴瘤。司妥昔單抗是一種人-鼠嵌合單克隆抗體，可阻斷人白細胞介素-6(IL-6)與IL-6受體相結(jié)合，對IL-6產(chǎn)生抑制作用，繼而抑制細胞生長。該藥因罕見病用藥被納入《第一批臨床急需境外新藥》名單，由百濟神州引進，并于2021年1月遞交上市申請獲受理。
據(jù)新京報記者不完全統(tǒng)計，今年以來，我國獲批上市的罕見病新藥共有9個，包括協(xié)和發(fā)酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗、葛蘭素史克的美泊利珠單抗及百濟神州引進的司妥昔單抗。
從上述獲批情況來看，罕見病藥物主要還是依靠海外引進。不過，隨著鼓勵政策不斷出臺，近些年來布局罕見病領(lǐng)域的企業(yè)在逐步增多。如11月19日獲批上市的美泊利珠單抗，是首個用于治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的靶向藥物，國內(nèi)企業(yè)邁博藥業(yè)、正大天晴在布局美泊利單抗生物類似藥。其中，正大天晴于今年10月提交臨床試驗申請并獲受理。
罕見病領(lǐng)域吸引更多資本投入
Frost&Sullivan數(shù)據(jù)預(yù)計，罕見病將影響全球3.5%至5.9%的人口，全球罕見病藥物市場規(guī)模也將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復(fù)合增長率為11%。
在一政策的鼓勵和推進下，國內(nèi)針對罕見病領(lǐng)域的投資變得較以前更加活躍。2020年2月及12月，北海康成先后完成9800萬美元的D輪融資及5800萬美元的E輪融資；2020年7月，瑯鏵醫(yī)藥宣布完成8000萬美元A輪融資；今年2月，錦籃基因宣布完成近億元天使輪融資。
今年9月舉辦的第十屆中國罕見病高峰論壇上，華泰大健康聯(lián)席負責(zé)人廖逸星提及，雖然中國市場還未出現(xiàn)專注于罕見病的企業(yè)完成IPO，但是單筆的融資金額已經(jīng)和美國的單筆融資金額開始接近。不過，除個別頭部企業(yè)發(fā)展較為順利外，很多其他罕見病企業(yè)在發(fā)展過程中遇到困難，主要是因為行業(yè)不夠成熟，進而導(dǎo)致估值體系難以確定。
中國罕見病領(lǐng)域領(lǐng)跑企業(yè)北?？党梢颜竭M入招股階段。該公司成立于2012年，專注布局罕見病領(lǐng)域，其首款商業(yè)化產(chǎn)品是去年獲批上市的艾度硫酸酯酶β注射液，該藥是國內(nèi)首個且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法。此外，北?？党傻难邪l(fā)管線中還有針對陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的CAN106注射液，已獲批臨床試驗、治療戈謝病的CAN103等。
7個罕見病藥物納入醫(yī)保目錄
越來越多的罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。近日，中國藥學(xué)會科技開發(fā)中心發(fā)布的《中國醫(yī)保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，與2009版醫(yī)保藥品目錄相比，2020版醫(yī)保目錄納入罕見病用藥品種數(shù)增加105%，覆蓋的罕見病病種數(shù)增加69%。
12月3日最新公布的2021年醫(yī)保談判結(jié)果顯示，又有7個罕見病治療藥物被納入新版醫(yī)保目錄，分別為人凝血因子Ⅸ、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑酸軟膠囊，治療領(lǐng)域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、純合子型家族性高膽固醇血癥、轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。隨著越來越多的罕見病藥品被調(diào)入醫(yī)保目錄，罕見病患者用藥的可及性將大大提高。
業(yè)內(nèi)專家表示，罕見病藥物可及性問題仍需從國家層面來系統(tǒng)解決?！吨袊币姴∷幬锟杉靶詧蟾?2019)》曾建議，我國政府盡快制定“罕見病國家行動計劃”，圍繞罕見病的基礎(chǔ)研究、藥品研發(fā)、仿制與生產(chǎn)和醫(yī)療保障，構(gòu)建可持續(xù)的創(chuàng)新和發(fā)展生態(tài)環(huán)境。
（文章來源：新京報）
