今年是顏舒確診慢性粒細胞白血病的第5年?！八麄兌颊f，5年是一個坎，好多病友都倒在了這個年頭，也不知道我能不能過去，反正我心態(tài)是特別好，看開了，哈哈。” 顏舒對《華夏時報》記者說。
慢性粒細胞白血病是罕見病的一種。1月13日，耐立克在全國多地同步開出首批處方單，并正式開始在多省市供藥。這讓包括顏舒在內(nèi)的耐藥反應的慢粒患者燃起了新的希望。此前的去年11月25日，由亞盛醫(yī)藥和信達生物聯(lián)合研發(fā)的三代新藥耐立克獲批上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥。
《我不是藥神》電影中的“救命藥”格列寧的原型就是第一代格列衛(wèi)(伊馬替尼)，伊馬替尼是一款酪氨酸激酶抑制劑，2001年被美國 FDA 批準上市，用于治療慢性髓細胞白血病(CML)和惡性胃腸道間質(zhì)腫瘤等。由于T315I基因突變，部分患者在服藥過程中會產(chǎn)生耐藥反應，需要嘗試換藥。因此，在伊馬替尼問世之后的幾年，不斷有格列衛(wèi)仿制藥(包含一代、二代)被批準上市。不斷尋找新的替代藥，成為了CML患者群體長期生存的阻礙。
北京大學第一醫(yī)院血液內(nèi)科主任王文生向《華夏時報》記者介紹，一代、二代、三代格列衛(wèi)的差異在于其不同的適應癥。一代格列衛(wèi)(伊馬替尼)是靶向BCR-ABL靶點的藥物，可使80%的患者長期生存。二代格列衛(wèi)(尼羅替尼-達希納、達沙替尼-施達賽等)適用于對一代藥物耐藥的患者。而三代格列衛(wèi)(耐立克)適用于對一代、二代藥物耐藥的患者及T315I基因突變的慢粒白血病患者。
藥品進階罕見病市場一片藍海
慢性髓細胞白血病(CML)，是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%。中國CML患者發(fā)病較西方更為年輕化。流行病學調(diào)查顯示，中國CML的中位發(fā)病年齡為45——50歲，西方國家CML的中位發(fā)病年齡為67歲。
根據(jù)官方數(shù)據(jù)，截至2021年，全球預計有超過3 億的罕見病患者，中國已經(jīng)有超過2000萬。目前已經(jīng)明確的罕見病有7000 多種，其中80%為遺傳病，如白化病、血友病等，95%的罕見病仍無藥可救，而罕見病市場規(guī)模還在逐年增加。根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，預計全球罕見病藥物市場的市場規(guī)模從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，復合年增長率為11%。同時，預計中國罕見病藥物市場將急劇增長，由2020年的13億美元急速增至2030年的259億美元，折合人民幣1600多億元，復合年增長率為34.5%，而美國及世界其他地區(qū)的同期復合年增長率分別為10.5%及10%。
在中國，罕見病的發(fā)展受制藥業(yè)的影響，始終得不到重視，患者只能依靠進口藥續(xù)命。2018年，隨著《我不是藥神》故事原型——慢?；颊哧懹掳傅某掷m(xù)發(fā)酵，罕見病終于受到了社會的廣泛關注，2018年5月，國家衛(wèi)健委聯(lián)合多個部門頒布了中國《第一批罕見病目錄》，收錄了包括白化病在內(nèi)的121種疾病，加強國家對罕見病的管理。也就是從那時開始，更多的藥企開始關注罕見病的藥品研發(fā)和推廣。
2019年，國家藥品監(jiān)督管理局批準了8種罕見病藥物上市；2020年02月18日，藥明康德斥資3000萬美元投資北?？党?，打造罕見病的生態(tài)圈；2020年7月，瑯鏵醫(yī)藥獲得8000萬美元A輪融資；2021年2月，紐福斯獲得4億元B輪融資，累計獲得5億元融資；2021年10月、11月《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計學指導原則(征求意見稿)》先后發(fā)布，《原則》對罕見疾病藥物研發(fā)及科學的試驗設計提供建議和參考，大大提高了罕見病相關的臨床研發(fā)效率；2021年12月，北?？党烧降顷懜酃?，成罕見病制藥領域的“第一股”。
之所以稱罕見病行業(yè)為一片藍海，不單是因為差異化競爭的優(yōu)勢，還因為罕見病切身實地對為患者解決了臨床需求，引得一眾資本看好，企業(yè)也有動力源源不斷地研發(fā)和開拓市場。根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2020-2024年中國罕見病藥物行業(yè)全面市場調(diào)研及投資分析報告》顯示，為鼓勵罕見病藥物研發(fā)、上市，我國發(fā)布多項政策給予支持，也吸引海外產(chǎn)品進入國內(nèi)市場，提升本土藥企對于罕見病藥物的研究重視度，未來五年國內(nèi)市場或有不同罕見病藥物陸續(xù)上市。
對接醫(yī)保讓每個患者病有所醫(yī)
作為新疆昌吉的基層公務員，工作穩(wěn)定、家庭幸福，30歲的顏舒過著很多人都羨慕的生活，然而就是一次常規(guī)的體檢，打破了所有的平靜。從疑似到確診，短短的兩天，讓這個家瞬間陷入了深深的痛苦之中。經(jīng)過反復的考察，顏舒最終選擇了副作用最小的進口二代藥達希納(尼洛替尼膠囊)。“當時什么都不想了，好像錢就是個數(shù)字，達希納是一盒150mg規(guī)格的，全價是9120元，報銷完大概2000多一個零頭，能吃一個月，再貴都得吃??！”
服藥第六個月，顏舒的染色體和基因已經(jīng)全部轉(zhuǎn)陰，后續(xù)需要繼續(xù)吃藥控制一段時間才可以停藥，回想起自己的治療過程，顏舒表示往事不堪回首?！安贿^我真的很感謝我的主治大夫陳大夫，是她幫我申請的中華慈善總會的援助，對于達希納這種藥，購買8盒之后，可以援助5盒。這么一算，真的壓力小了好多。而且我現(xiàn)在申請了慢性病，這樣就可以直接在門診買藥，報銷比例還都一樣，非常方便?！?/p>
罕見病行業(yè)因為獲藥成本高、治療周期長，讓很多患者望而卻步。探索罕見病藥品進入醫(yī)保，讓患者病有所醫(yī)，是罕見病行業(yè)最終的目的。早發(fā)現(xiàn)、早治療，多研發(fā)、進醫(yī)保，讓每個患者都用得起藥，才是整個罕見病領域生態(tài)體系的未來愿景。
1月5日，亞盛醫(yī)藥宣布，耐立克已于日前被正式納入浙江省湖州市商業(yè)補充醫(yī)療保險——“浙里醫(yī)保·南太湖健康?！备咧邓幤非鍐?。這是耐立克自去年11月25日獲批后被納入的第一個城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險，將加速提升耐立克的可及，惠及更多慢性髓細胞白血病(CML)患者。根據(jù)產(chǎn)品介紹，被保險人經(jīng)臨床醫(yī)生診斷后，需使用耐立克等“浙里醫(yī)保·南太湖健康?！备咧邓幤非鍐沃械乃幤?，且符合清單中對應藥品適應癥范圍時，可在定點醫(yī)院憑外配處方到指定藥房取藥，起付線5000元以上部分報銷50%，上限100萬元。
“我們正在積極推進耐立克在全國的落地，目前全國各地的首批處方已經(jīng)陸續(xù)開出。我們也將在商業(yè)化合作方面持續(xù)發(fā)力，期待與更多合作伙伴攜手商業(yè)創(chuàng)新，打開多維度合作的大門，共同推進耐立克獲批上市后的商業(yè)化進程，讓全國更廣泛地區(qū)的患者都能用得上創(chuàng)新藥物?！眮喪⑨t(yī)藥首席商務運營官祝剛說。
（文章來源：華夏時報）
